Terapia génica: ¿Cómo se trata enfermedades?

La terapia génica es una técnica en la que se emplean uno o más genes para tratar, prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. Con frecuencia, la terapia génica funciona agregando copias nuevas de un gen que está dañado, o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión sana de ese gen. 

Se ha usado terapia génica para tratar enfermedades genéticas hereditarias (como hemofilia y anemia de células falciformes) y también trastornos adquiridos (como leucemia). La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad. 

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La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad. La transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en la célula y depositar el material genético.

¿En qué tipo de enfermedades se utiliza la terapia génica?

La terapia génica se planteó, en un principio, para el tratamiento de enfermedades monogénicas; sin embargo, los avances científicos están permitiendo que se emplee también para el tratamiento de enfermedades poligénicas.

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Las enfermedades monogénicas son aquellas en las que la alteración en un único gen es responsable de la patología. El objetivo de la terapia génica en este tipo de enfermedades es suplir la función del gen afectado y así restaurar la función normal del mismo.

Un ejemplo de enfermedad monogénica donde la terapia génica ya es una realidad es la hemofilia, pero también es el caso de las hemoglobinopatías que son trastornos genéticos que afectan a la producción de hemoglobina, proteína encargada de transportar el oxígeno desde los pulmones al resto del cuerpo.

En el caso de enfermedades poligénicas, las causadas por la interacción de varios genes en combinación con el ambiente y el estilo de vida, un ejemplo es el cáncer que se debe a la acumulación de errores o mutaciones en más de un gen durante la vida del individuo.

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